Maladie de charcot :  le régulateur européen approuve un nouveau traitement.

Le régulateur européen a déclaré hier avoir approuvé le médicament Qalsody, du laboratoire américain Biogen, utilisé pour le traitement de certaines formes génétiques de la maladie de Charcot qui touchent une petite partie des patients. Cette maladie rare, aussi appelée sclérose latérale amyotrophique (SLA), provoque une paralysie progressive des muscles, créant un état d’enfermement du malade, et cause généralement la mort en moins de cinq ans.

Dans de nombreux cas, ce sont des mutations héréditaires d’un gène qui produit la protéine en question qui sont à l’origine de la maladie. Mais ces mutations peuvent aussi survenir sans antécédents familiaux. « Qalsody (nom commercial du tofersen) est indiqué pour le traitement des adultes atteints de SLA, qui présentent une mutation du gène de la superoxyde dismutase 1 (SOD1) », a indiqué l’Agence européenne du médicament (EMA) dans un communiqué.

Un seul traitement contre la SLA est autorisé dans l’UE

« Chez environ 2 % des personnes vivant avec la SLA, la maladie est causée par une mutation génétique qui entraîne la production d’enzymes SOD1 défectueuses, entraînant la mort des cellules nerveuses », explique l’EMA. La recommandation de l’EMA va être envoyée à la Commission européenne pour l’adoption d’une décision sur l’autorisation de mise sur le marché dans l’UE.

Il n’existe à ce jour aucun traitement neuroprotecteur efficace pour l’ensemble des patients de la maladie de Charcot. En dépit des progrès réalisés ces dernières années, la maladie reste incurable à ce stade. Actuellement, un seul traitement contre la SLA est autorisé dans l’UE, appelé riluzole, a rappelé l’EMA. Une autorisation anticipée de mise sur le marché a été délivrée en avril 2023 aux États-Unis pour le médicament Qalsody.

Source : https://www.charentelibre.fr/