Cancer du pancréas : le daraxonrasib, une avancée thérapeutique majeure.
La mise à disposition aux États-Unis de l’anticancéreux daraxonrasib (Rasonque, par Revolution Medicines) fait suite à la publication au printemps des résultats impressionnants de ce nouveau médicament dans le cancer du pancréas avancé. Précisément, cette autorisation obtenue grâce à un circuit express de validation concerne les adultes atteints d’un adénocarcinome du pancréas avec des métastases.
Selon des données des National Institutes of Health (NIH), 90 à 95 % des cancers du pancréas diagnostiqués chaque année aux États-Unis sont des adénocarcinomes du pancréas. Ceux-ci représentent environ 3,2 % de la totalité des cancers diagnostiqués, mais une part beaucoup plus importante des décès par cancer, en raison de son diagnostic souvent tardif, de son évolution agressive et de traitements très limités.
Le daraxonrasib, un traitement ciblé qui bloque une mutation présente dans les cellules cancéreuses
Le daraxonrasib appartient à une nouvelle famille de médicaments appelés inhibiteurs de RAS. RAS est une protéine qui peut être activée de manière anormale par une mutation présente dans certaines cellules cancéreuses. Lorsqu’elle fonctionne de façon anormale, elle peut contribuer à la multiplication et à la progression de la tumeur. Le daraxonrasib bloque ce mécanisme directement au niveau des cellules tumorales.
Pourquoi un tel intérêt pour cette molécule ? Parce que la mutation RAS est une anomalie fréquente qui concerne près de 90 % des tumeurs du pancréas.
Une révolution dans le cancer du pancréas métastatique
Les données concernant le daraxonrasib ont été présentées au printemps 2026, d’abord lors du congrès de l’American association for cancer research, puis au congrès de l’American Society of Clinical Oncology (ASCO) en mai dernier. C’est la première fois depuis plus de 20 ans qu’une telle avancée thérapeutique est observée dans ce cancer particulièrement agressif.
Concrètement, les résultats de l’essai clinique de phase III RASolute-302 ont montré que le daraxonrasib permettait presque de doubler la survie globale des patients atteints d’un cancer du pancréas métastatique déjà traité. En deuxième ligne de traitement, la survie globale médiane était de 13,2 mois avec le daraxonrasib, contre 6,7 mois avec la chimiothérapie. Ainsi, le traitement a permis de réduire de 40 % le risque de décès. Un bénéfice encore jamais été observé. Après un an de traitement, 53,3 % des patients recevant l’inhibiteur de RAS étaient encore en vie, contre 18,7 % dans le groupe contrôle.
Et en France ?
Aux USA, le daraxonrasib devient donc le nouveau « standard de soins » dans son indication (prix 39 800 dollars pour 30 jours de traitement; 1 comprimé par jour). La demande d’AMM du daraxonrasib est en cours d’examen par l’Agence européenne des médicaments (EMA). En France, le laboratoire avait indiqué cet été qu’il ne prévoyait probablement pas de demander un accès précoce au traitement. Les patients français devront donc attendre les prochaines étapes réglementaires habituelles avant de pouvoir y accéder.
Les oncologues français attendent avec impatience de pouvoir utiliser cette nouvelle molécule, mais plusieurs difficultés devront être surmontées avant de l’utiliser. Pour savoir à quels patients prescrire ce traitement, il faut réaliser ce que l’on appelle un phénotypage de la tumeur afin d’identifier son profil mutationnel. Cela nécessite de mettre en place une organisation sur tout le territoire national permettant de réaliser ce « screening » de manière systématique, en pratique courante. Ce n’est toutefois pas un problème en soi, puisque la recherche de cette mutation est déjà réalisée dans le cancer du côlon.
Pour des inhibiteurs encore plus sélectifs
Plusieurs autres médicaments de la même famille, mais plus sélectifs, sont déjà bien avancés dans les essais cliniques. Des molécules ciblent plus précisément certains sous-types de mutations de RAS. L’objectif est de mieux atteindre les cellules tumorales tout en limitant les effets secondaires qui ne sont pas négligeables (cutanés…).
A noter : Le daraxonrasib est pour l’instant utilisé en deuxième ligne, après un premier traitement. L’enjeu est donc de savoir s’il peut aussi être efficace dès le début de la prise en charge. Les premiers résultats sont prometteurs, que le daraxonrasib soit utilisé seul ou associé à une chimiothérapie.
Source : OF
