Accès aux médicaments innovants : la France sur le podium
L’observatoire européen des délais d’accès aux médicaments, coordonné par l’Assurance maladie, la Haute Autorité de santé (HAS), l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) et leurs partenaires espagnols, allemands et anglais, vient de rendre publiques ses observations pour 2025. Ces données portent cette année sur 72 médicaments innovants récents sélectionnés par la HAS et l’ANSM « car ils apportent une innovation ou un progrès thérapeutique par rapport aux produits disponibles. Les dépenses remboursables s’élèvent à au moins 5 milliards d’euros en 2024 (hors remises) ». Et d’ajouter : « L’objectif de cette démarche conjointe est de mesurer précisément dans ces 4 pays européens – sur ces médicaments-clés pour des patients atteints de maladies graves – à la fois leur disponibilité et les délais pour y accéder ».
72 médicaments étudiés
Outre leur intérêt thérapeutique, les médicaments sélectionnés pour étude doivent avoir une autorisation de mise sur le marché (AMM) postérieure au 1er janvier 2017 et leur procédure de prise en charge doit avoir abouti au 31 décembre 2025. « En France, 103 médicaments répondent à ces critères et sont inscrits au remboursement à fin 2025. Parmi eux, 72 médicaments sont également remboursés dans l’ensemble des pays comparés (Allemagne, Angleterre, Espagne) », précise l’Assurance maladie. Ces 72 produits couvrent 15 aires thérapeutiques, en majorité l’oncologie-cancérologie (27 produits), les maladies infectieuses (9 produits), la neurologie (8 produits), l’endocrinologie (6 produits) et l’hématologie (6 produits). « Parmi les produits observés, 30 ont obtenu une ASMR de niveau II (importante) ou de niveau III (modérée) et 42 ont obtenu une ASMR IV (mineure), pour tout ou partie de leurs indications », ajoute l’Assurance maladie.
Accès précoce
En France, une procédure d’accès précoce aux médicaments permet de passer outre l’autorisation de mise sur le marché (AMM) et l’inscription au remboursement, afin de mettre à disposition le plus rapidement possible ces médicaments aux patients. Néanmoins, pour bénéficier de cet accès précoce, les médicaments doivent répondre à certains critères :
- « Le médicament doit être destiné à traiter des maladies graves, rares ou invalidantes ;
- il n’existe pas de traitement approprié disponible ;
- la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée ;
- le médicament est présumé innovant, notamment au regard d’un éventuel comparateur cliniquement pertinent. »
En France, depuis 2021, près de 140 000 patients ont pu bénéficier d’un accès précoce à ces médicaments avant qu’ils n’obtiennent leur AMM. Sur les 72 médicaments sélectionnés, 60 ont pu bénéficier de cet accès précoce. Parmi eux, 48 médicaments ont eu droit à un accès précoce populationnel, c’est-à-dire proposés à une cohorte de patients et 12 un accès dérogatoire nominatif (à 1 seul patient). « La France et l’Espagne sont les pays avec le plus d’accès dérogatoires (60 et 65 respectivement), uniquement nominatifs pour l’Espagne, loin devant l’Angleterre. » En Allemagne, en revanche, il n’existe pas d’accès dérogatoire, mais les médicaments sont mis à disposition beaucoup plus tôt qu’en France, juste après avoir obtenu leur AMM.
Délais de mise à disposition pour les médicaments avec accès dérogatoire
Ainsi, pour les médicaments qui ont bénéficié d’un accès dérogatoire, les délais de mise à disposition sont les suivants :
- en France, les 48 médicaments en accès populationnel ont été mis à disposition 37 jours avant l’AMM en médiane ;
- en Espagne, 65 médicaments en accès nominatifs ont été mis à disposition 158 jours avant l’AMM ;
- en Angleterre, 11 médicaments ont été mis à disposition 180 jours avant l’AMM.
Délais de mise à disposition pour les 72 médicaments
Sur l’ensemble des 72 produits (ceux qui ont pu bénéficier d’un accès précoce et ceux qui n’en ont pas bénéficié), le délai d’accès est de :
- –7 jours pour la France ;
- –97 jours pour l’Espagne ;
- +216 jours pour l’Angleterre ;
- +40 jours pour l’Allemagne.
Financement public
Autre différence : « La France se distingue par un financement exclusivement public des accès dérogatoires, populationnels ou nominatifs (60 médicaments), alors que dans les autres pays ils sont principalement financés ou co-financés par l’industrie pharmaceutique », précise l’Assurance maladie. Enfin, « 5 produits de l’échantillon contribuent à 16 % de la croissance de l’ensemble des dépenses de médicaments remboursables depuis 2020 avec notamment : Kaftrio (traitement de la mucoviscidose) avec près de 550 millions d’euros de dépenses remboursables (+360 % en 2 ans) et un coût de traitement de près de 100 000 euros par patient, Dupixent (dermatologie, 430 M€, +250 %) et Hemlibra (antihémorragique, 470 M€, +76 %) dont les coûts de traitement par patient sont parmi les plus élevés (250 000 €) ».
Source : https://www.univadis.fr/
